CRISPR

CRISPR er en særlig type af DNA-sekvenser fra mikroorganismer. På baggrund af disse sekvenser har man over en årrække udviklet en metode, der gør det muligt at ændre på en organismes arvemateriale (DNA). I 2020 fik Emmanuelle Charpentier (f. 1968) og Jennifer Doudna (f. 1964) Nobelprisen i kemi for at have udviklet metoden til ved hjælp af CRISPR at foretage ændringer i arvematerialet.

Ændring af arvematerialet kan have betydning for at helbrede eller forebygge alvorlige genetisk betingede sygdomme. Med CRISPR kan man foretage ændringer, som i størrelse varierer fra en enkelt nukleotid til større gensekvenser i en levende organisme. Det gør det muligt målrettet at ændre sygdomsforårsagende mutationer og fejl i DNA-sekvenser.

CRISPR-teknologien kan målrettes en hvilken som helst DNA-sekvens, da specificiteten drives af et RNA-molekyle. Det gør metoden til et meget fleksibelt redskab både i basal forskningsarbejde og med henblik på klinisk anvendelse.

Teknologien består af to essentielle komponenter: et guide-RNA-molekyle, der styrer proteinkomplekset til det ønskede sted i arvematerialet, og proteinet Cas9 (CRISPR-associated protein 9), som er en endonuklease, der forårsager et dobbeltstrenget brud på DNA'et, hvilket gør det muligt at introducere ændringer til arvematerialet.

CRISPR-teknologien har revolutioneret vores muligheder for at ændre genomet i levende eukaryote celler. Ved at benytte et programmerbart RNA-proteinkompleks kan CRISPR-systemet fx ændre på mutationer, der forårsager sygdom med høj effektivitet og præcision.